四岁短肠男孩成为用上孤儿药的首位中国内地患者

*2023-5-15 10:26:23* 评论(0) · 2023-5-15 10:26:23

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近日，武田治疗短肠综合征（short-bowel syndrome，SBS）的创新药物注射用Teduglutide依托先行先试政策率先落地海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区，在当地海南医学院第一附属医院乐城医院（慈铭博鳌国际医院）实现了在中国大陆的首例注射。家住兰州，在上海长期治疗的4岁短肠综合征患儿成为用上这款“孤儿药”的第一个中国内地患者。根据乐城最新的“带药离院”政策，经过医疗机构充分评估后，患者可将药物带离博鳌，在原治疗地上海通过持续皮下注射用药进行后续治疗，这也为患者及其家庭提供了极大的便利。

短肠综合征（SBS）作为一种患病率极低的罕见病，国内患者群体当前处于‘缺乏有效药物’的治疗困境，只能长期依赖肠外营养和静脉输注支持，生存质量堪忧。注射用Teduglutide是全球首款也是唯一获批应用于短肠综合征（SBS）的人胰高血糖素样肽2(GLP-2)类似物，已在欧美日作为孤儿药获批，用于治疗1岁及以上短肠综合征患者,同时该药在日本获批治疗4个月及以上短肠综合征患者，近日也获得了欧洲药品管理局（CHMP）对扩展用药人群4个月至1岁短肠综合征患者的积极审评结论。在去年第五届进博会现场，武田与海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局签署战略协议，依托于乐城“先行先试”的政策加速创新产品落地中国。针对中国SBS患者迫切的临床需求，推动注射用Teduglutide落地应用，让中国SBS患者尽快享受到国际先进的治疗方案，填补国内SBS治疗空白。
短肠综合征（SBS）是因各种原因导致小肠被大量切除后，肠道有效吸收面积显著减少，不能维持患者的营养或儿童生长需求，引起的营养吸收和代谢功能障碍。正常成人的小肠约有3-8.5米，而SBS患者的小肠长度往往小于2米，甚至不到1米。SBS患者的常见病因中，成人往往是由于肠系膜血管疾病、克罗恩病、放射性肠炎、外伤和肠瘘等疾病发生；婴幼儿往往是因为坏死性小肠结肠炎、腹裂、肠闭锁和先天性肠旋转不良等先天性疾病而致。短肠综合征属于患病率极低的罕见病之一，在全国范围内尚无确切发病率数据，据统计每年仍有逐年上升的发病趋势。
在肠道手术后，几乎所有SBS患者都需要肠外营养支持（PN）治疗以维持和改善营养需求，尤其对于肠道适应不完全的患者，可能需要终生依赖肠外营养。对于需要肠外营养和液体输注支持来维持生命和成长的患者，每周需要连接机器进行2-7次的静脉输注，每次长达10-14小时，长时段、高频次的治疗“偷”走了患者将近一半的人生时光，整日与医院为伴，严重影响他们的睡眠、工作、心理和社交生活；需要长期肠外支持的患者，会存在危及生命的并发症，包括胆汁淤积，肠衰竭相关肝病，导管相关并发症（感染和血栓形成），5年生存率仅为64%，65%的患者死亡发生在肠外支持开始的2.5年。因此减少肠外营养支持对患者生活质量的提高至关重要，可以缩短他们每日的输注时间、减少夜尿症及睡眠中断、缓解肠造口肠液丢失量和腹泻症状。
肠康复治疗可以提高SBS患者剩余肠管的吸收功能，帮助降低甚至摆脱对肠外营养的依赖，但国内没有长期使用的肠康复治疗药物获批，SBS患者，尤其是儿童患者一直面临着严峻的生存治疗挑战。注射用Teduglutide能够改善肠道吸收功能和帮助减少甚至摆脱肠外营养需求的治疗药物，通过增加小肠绒毛的长度和隐窝的深度促进肠道的修复和正常生长，从而保持粘膜的完整性，提高肠道的吸收能力，每日一次的皮下注射可以帮助肠外营养依赖的患者摆脱或减少肠外输注的束缚，进而帮助患者改善生存质量，回归正常生活。
临床研究显示，对于依赖肠外营养的成人SBS患者，使用注射用Teduglutide治疗24周，可帮助63%的患者减少每周肠外营养摄入总量20%及以上；注射用Teduglutide治疗30月，可帮助33%的患者完全脱离肠外营养依赖，超过90%的患者实现每周肠外营养摄入总量减少20%及以上，39%的患者实现每周脱离肠外营养/静脉注射3天及以上。对于依赖肠外营养的儿童SBS患者而言，注射用Teduglutide治疗24周，可帮助12%的患儿完全脱离肠外营养依赖，69%的患儿每周肠外营养摄入总量减少20%及以上，实验组患儿肠外营养/静脉注射输注时间平均每天减少3小时，较基线平均降低42%。
上海交通大学医学院附属新华医院小儿外科的蔡威教授长年致力于小儿营养支持临床研究，作为注射患儿在上海的长期主治医生，此次陪同患儿一同来到博鳌，见证了患儿注射Teduglutide的全过程。他表示：“短肠综合征患者，尤其是儿童患者的治疗需求迫在眉睫，患儿小肠的消化吸收功能不仅需要维持生存所需营养，而且还要满足生长发育的需要，不少患儿靠肠外营养生存但最终死于肠外营养相关并发症。目前中国尚无SBS治疗药物获批，疾病严重性和临床急需性不容忽视，希望注射用Teduglutide尽早获批上市，填补中国SBS药物治疗的空白，这对于SBS患儿及其家庭而言意义重大。”
武田中国总裁单国洪先生表示：“博鳌乐城国际医疗旅游先行区是国际创新药物优先进入中国的重要窗口，我们很高兴能够通过本次合作，加速满足国内短肠综合症患者急迫的未竟需求，帮助更多患者摆脱治疗困境，提高生活质量。武田制药与乐城近年来全面合作，目前已有8款创新药品纳入博鳌乐城国际医疗旅游先行区特许目录。未来我们将继续深化双方的战略合作，共同提升患者对创新药物的可及性，帮助广大中国患者尽快从全球创新成果中获益。“

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